Ricerca a Udine, 1,27 milioni all’ateneo per studiare il “trapianto” di cromosomi

UDINE - Quasi 1,3 milioni di euro dal Ministero dell’università e della ricerca all’Università di Udine per un progetto di ingegneria genetica che punta a trasferire, modificare e sostituire interi cromosomi in cellule malate. Il finanziamento, pari a 1.272.000 euro, arriva attraverso il Fondo italiano per la scienza e sostiene una ricerca quinquennale del Dipartimento di Medicina.

Il progetto guarda a possibili applicazioni future nella cura di malattie genetiche e nella medicina rigenerativa. L’obiettivo di lungo periodo è arrivare a usare cromosomi sani e ingegnerizzati per generare cellule terapeutiche, correggendo difetti genetici complessi non più intervenendo su una singola mutazione, ma sull’intero cromosoma coinvolto.

Che cosa studierà il progetto

La ricerca serve a capire quanto questa prospettiva, indicata come possibile strada verso terapie cellulari universali, possa diventare tecnicamente realizzabile e sicura. In prospettiva, il gruppo di lavoro intende sviluppare e validare tecnologie per sostituire interi cromosomi tra cellule umane di rilevanza clinico-traslazionale.

Le attuali tecniche di editing genetico consentono già di modificare con precisione singoli geni o porzioni relativamente piccole del Dna, e in alcuni casi sono entrate anche nella pratica clinica. Restano però molte malattie genetiche e diversi problemi biologici che coinvolgono regioni molto ampie del genoma, più geni contemporaneamente o interi cromosomi. A questo si aggiungono mutazioni molto rare, per le quali sviluppare terapie dedicate è particolarmente complesso.

Le possibili applicazioni future

Secondo quanto previsto dal progetto, queste tecnologie potrebbero diventare nuovi strumenti anche per costruire modelli cellulari innovativi e studiare alterazioni genomiche su larga scala, comprese quelle coinvolte nello sviluppo dei tumori e in alcuni processi associati all’invecchiamento.

Più in generale, la ricerca punta ad aiutare a comprendere meglio la funzione dei cromosomi e il modo in cui una cellula interpreta, organizza e controlla grandi quantità di informazione genetica.

Il salto scientifico, in questo caso, riguarda la scala dell’intervento: gran parte dell’ingegneria genetica attuale opera ancora su porzioni relativamente piccole rispetto alle dimensioni del genoma umano, mentre imparare a manipolare in modo controllato strutture grandi quanto un intero cromosoma significa spostare di molto il livello a cui si può progettare e modificare un genoma.

Il team dell’Università di Udine

Il progetto è coordinato da Gianluca Petris, docente di biochimica, e viene sviluppato nel Laboratorio di ingegneria genomica e biotecnologie del Dipartimento di Medicina, con collaborazioni nazionali e internazionali. Il titolo della ricerca è “Sviluppo di tecnologie di trapianto cromosomico verso terapie cellulari universali” (“Developing chromosome transplant technologies towards universal cell therapies”).

Del gruppo di ricerca fanno parte Francesca Agostini, Veronica Boem, Letizia Pugnetti, Miriam Saponaro e Luca Scanferla. L’attività del laboratorio è sostenuta anche dalla Fondazione Italiana Fegato ETS.

Ricercatori del gruppo hanno inoltre pubblicato sulla rivista scientifica internazionale di genetica “Trends in genetics” un contributo dedicato agli sviluppi e alle prospettive dell’ingegneria genomica su scala cromosomica.

Le ricadute per l’ateneo

Oltre all’attività scientifica, il progetto dovrebbe rafforzare all’Università di Udine una linea di ricerca considerata strategica nei campi dell’ingegneria genomica e della biologia sintetica. Tra gli effetti attesi ci sono anche la formazione di nuovi ricercatori in questo ambito e possibili ricadute sul trasferimento tecnologico e sulla creazione di startup.

«Le tecnologie di “genome editing” – spiega Gianluca Petris – hanno trasformato la nostra capacità di modificare il Dna, ma lavorano ancora soprattutto a livello di singoli geni o di regioni relativamente piccole. Con questo progetto vogliamo fare un salto di scala e arrivare a trasferire, modificare e sostituire interi cromosomi in modo accurato anche in cellule di rilevanza clinica per future terapie cellulari. È una ricerca di base e il percorso verso eventuali applicazioni terapeutiche è ancora lungo, ma poter intervenire a questa scala aprirebbe possibilità che oggi sono semplicemente fuori dalla portata delle altre tecnologie disponibili».